「醫師，你是要拿我當白老鼠嗎？」
我相信很多病人聽到臨床試驗，腦中都會浮現這個疑問，卻又不敢說出來。我完全理解這個反應 —— 但這個印象和實際狀況的差距，大到值得花幾分鐘好好講清楚。
因為對某些病人來說，臨床試驗可能是當下最值得認真考慮的選項之一。
大家可能不知道的是
現在正在使用的每一種標準治療，都是經過臨床試驗證實的結果。
任何新藥或新療法，在能被健保給付、寫進治療指引之前，都必須經過嚴謹的臨床試驗驗證。這已經是一套有規則、有監督、有退場機制的科學程序。
「白老鼠」這個說法，錯在哪
三件事值得澄清：
一、不是隨便亂試
每個試驗都有：
- 明確的納入與排除條件 —— 不符合的人不會被收進來
- 明確的治療流程 —— 什麼時候給什麼藥、劑量多少、怎麼追蹤，事先都定好
- 預設的安全監測機制 —— 出現特定狀況就要停止或調整
- 必須通過人體試驗委員會（IRB）審查
二、幾乎都是第三期臨床試驗
高醫目前參與的臨床試驗，多數為國際藥廠主導的第三期多國多中心試驗。這類試驗已完成第一期的劑量與安全性評估、第二期的初步療效訊號，才進入確認性驗證階段 —— 來確認這個治療能不能延長生命，或延後腫瘤惡化。
三、你隨時可以退出
這是最重要的一點：
重點
簽了同意書之後，任何時間、不需要任何理由，你都可以退出。
而且退出不會影響你後續接受標準治療的權利，也不會影響醫療團隊對你的照顧。
試驗分幾種
你可能會在同意書上看到「第幾期」，意思大致是：
| 分期 | 主要目的 | 通常規模 |
|---|---|---|
| 第一期 | 找出安全劑量、觀察副作用 | 小 |
| 第二期 | 初步看有沒有效果 | 中 |
| 第三期 | 與現行標準治療比較，確認療效與安全性 | 大 |
第三期試驗是台灣病人最常遇到的類型 —— 這個階段的藥物通常已經累積了相當的安全性資料。
參加會得到什麼
- 更密集的追蹤 —— 回診與檢查的頻率通常高於常規治療，狀況變化會更早被發現
- 試驗用藥與研究額外安排的檢查通常由試驗計畫負擔；原本的標準治療、交通與其他費用是否包含，要以該試驗的同意書為準
- 有機會優先使用尚未在台灣上市、或未納入健保給付的新藥
- 專責的試驗護理師協助處理流程與問題
也要誠實講的部分
- 新藥不保證比較好。 試驗的目的就是要驗證這件事 —— 如果已經確定比較好，就不需要試驗了
- 可能有未知的副作用。 已知的會列在同意書上，但新藥的長期資料本來就比較少
- 可能被分配到對照組。 部分試驗採取隨機分組 —— 由電腦依試驗規則分配，不是你或醫師挑選；你可能接受的是標準治療，而不是新藥
- 回診次數較多，需要時間與交通的配合
- 不是每個人都符合資格。 分期、體能狀態、器官功能、先前用過的治療，都會影響適不適合
關於「安慰劑」的擔心
這是很常見的誤解，值得說清楚：
在現今癌症治療的試驗中，幾乎不會出現「一組完全不治療」的設計。
目前醫學倫理上不允許讓癌症病人在有標準治療可用時完全不接受治療。常見的設計是「標準治療 ＋ 新藥」對比「標準治療 ＋ 安慰劑」—— 兩組都有接受標準治療，差別在有沒有多加新藥。
重點
國外的標準治療常常還沒納入台灣健保，因此，多數臨床試驗的患者即便被分配到標準治療，也有機會使用到台灣目前需要自費大筆金額才能使用的先進自費藥品。
流程大概是這樣
- 初步評估 —— 依你的診斷、分期與先前治療，判斷有沒有適合的試驗
- 詳細說明 —— 完整解釋內容、可能的好處與風險、你的權利
- 考慮期 —— 同意書可以帶回家，跟家人討論。不需要當場決定
- 資格檢查 —— 抽血、影像等篩選檢查，把資料送回藥廠確認是否符合收案資格
- 進入試驗 —— 確定收案就開始治療；萬一無法進入試驗，也會快速轉為標準治療
- 用藥與追蹤 —— 依計畫書進行，全程有我和專責的試驗護理師協助
重點
然而，很現實的一點是：不是有意願加入臨床試驗的患者，就一定能加入臨床試驗，必須由高醫醫療團隊初步審核，再由國外藥廠再次審核，確定符合收案條件之後才能加入。
參加前，你應該問的問題
把這幾題直接問醫師或是臨床試驗護理師，不用客氣：
- 這個試驗要驗證什麼？和我現在的標準治療差在哪？
- 我會被分到哪一組？是隨機的嗎？兩組分別接受什麼？
- 已知的副作用有哪些？發生機率大概多少？
- 哪些費用由試驗負擔？哪些要我自付？
- 要回診幾次？每次大概多久？
- 如果中途效果不好或副作用太大，會怎麼處理？
- 如果我不參加，我的標準治療會是什麼？
最後一題特別重要 —— 它讓你清楚知道「不參加」的標準治療是甚麼，才能真正做比較。
什麼時候該問問看
- 標準治療效果不如預期，或疾病持續進展
- 對現有治療的副作用難以忍受
- 想了解有沒有新的選擇，即使目前狀況穩定
- 被告知「目前健保沒有給付的藥物可能對你有幫助」
重點
主動問不會吃虧。
就算最後決定不參加，你也會更清楚自己有哪些選項 —— 而清楚知道所有選項，本來就是做決定的前提。
結語
臨床試驗不是把病人當實驗品，而是在嚴格的保護機制下，讓還沒普及的治療有機會提早幫到需要的人。
它不適合每一個人，但值得每一個人知道它存在。
如果你或家人正在治療泌尿系統的癌症，歡迎在門診直接問我：「我有沒有適合的臨床試驗？」 這是一個好問題，而且不會佔用你太多時間就能得到答案。